Pfizer revela la muerte de un niño en un ensayo de Terapia génica experimental

Pfizer, el gigante farmacéutico, admitió el fallecimiento de un niño durante un ensayo clínico de fase intermedia que evaluaba una terapia génica experimental para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético devastador que afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo.

El trágico evento tuvo lugar cuando un niño experimentó un paro cardíaco mientras participaba en el ensayo clínico de fase 2 denominado DAYLIGHT. Según informó un portavoz de Pfizer a Reuters en un correo electrónico, este evento adverso grave resultó en la muerte del paciente.

La terapia en cuestión, fordadistrogene movaparvovec, fue administrada a niños de entre 2 y 4 años diagnosticados con DMD. Esta enfermedad se caracteriza por un debilitamiento progresivo y una pérdida de la función muscular, debido a la ausencia de la proteína distrofina, esencial para mantener los músculos intactos.

La declaración emitida por el equipo de terapia génica de DMD de Pfizer, publicada por un grupo de defensa sin ánimo de lucro, confirmó que el paciente recibió la terapia génica en investigación a principios de 2023. En respuesta a esta tragedia, Pfizer ha iniciado una revisión exhaustiva de los datos en colaboración con un comité externo independiente de supervisión de datos, con el fin de determinar la posible causa subyacente del paro cardíaco y la muerte del niño.

La noticia ha generado preocupación y un renovado escrutinio sobre la seguridad y la eficacia de las terapias génicas experimentales, así como sobre los protocolos de seguridad en ensayos clínicos que involucran a poblaciones vulnerables, como los niños afectados por enfermedades raras y graves. A medida que Pfizer y otras empresas farmacéuticas continúan su investigación en busca de tratamientos para enfermedades devastadoras como la DMD, la comunidad científica y médica sigue atenta a los desarrollos y las medidas tomadas para garantizar la seguridad y el bienestar de los pacientes participantes en estos ensayos clínicos.